新型MDS预后预测模型的构建和验证

目的:构建并验证一种包含基因突变的MDS实用预后模型,探讨基因突变在骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic Syndrome,MDS)患者预后中的作用。方法:1.选取GEO数据库MDS数据集作为公共队列,收集2015年6月至2022年6月购买ICI 46474期间就诊于兰州大学第一医院的MDS患者,作为外部验证队列。2.利用R软件进行单因素/多因素Cox及Lasso回归分析,探究MDS患者的基本信息、血细胞计数、染色体核型、基因突变与预后的关系,筛选关键预后因素,并在Shinyapps网站创建具有多个危险因素的动态列线图,即预后模型。3.使用受试者工作特征(time-dependent receiver operating chargenetic conditionsacteristic,ROC)曲线、校准曲线和决策曲线分析(decision curve analysis,DCA)来评估模型的区分度、准确性和临床效益。4.利用Kaplan-Meier方法,分析预后模型在不同性别、不同年龄MDS患者中的危险分层和适用性。结果:1.本研究共纳入了201名来源于公共队列和115名就诊于我院的MDS患者。2.单因素/多因素Cox及Lasso回归分析表明,年龄、骨髓原始细胞百分比、ETV6、TP53、EZH2和ASXL1突变是MDS患者预后的独立危险因素。3.本研究利用上述6个危险因素构建了预测MDS患者1年、3年和5年预后的列线图,同时,在Shinyapp网站建立了包含上述危险因素的网页版动态列线图。4.ROC曲线和AUC值表明,该列线图有良好的区分能力;校准曲线和DCA曲线表明,该模型具有良好的准确度和临床实用Naporafenib供应商性。5.风险分层分析显示,无论年龄、性别,高风险评分MDS患者的生存结局均比低风险患者差。结论:本研究构建并验证了一个包含6个危险因素的网页动态列线图,可为MDS患者的预后提供客观、有效的预测。